Introduzione: l'impiego dell'azatioprina (AZA) e del suo derivato, la 6-mercaptopurina (6MP), nel trattamento della malattia infiammatoria cronica intestinale (MICI) è incrementato in questi ultimi anni. L'AZA e la 6MP sono utilizzate in pazienti pediatrici affetti da rettocolite ulcerosa (RCU) e morbo di Crohn (MC) per ridurre l'attività di malattia, mantenere la remissione, prevenire le ricadute e diminuire il dosaggio degli steroidi. Tuttavia, gli aspetti farmacologici, la valutazione della risposta con trials controllati, le modalità di somministrazione e la tollerabilità per tali composti sono tuttora oggetto di ricerca.

Determinare in via retrospettiva l'efficacia e la tollerabilità dell'azatioprina (AZA) nel trattamento della Malattia Infiammatoria Cronica Intestinale (MICI) in pediatria.

lo studio ha preso in considerazione 33 pazienti affetti da MICI che hanno ricevuto o ricevono tuttora la terapia con AZA. Cinque pazienti sono stati esclusi dallo studio (un singolo consulto, scarsa compliance, cambio di residenza); dei rimanenti (17 maschi, 11 femmine), 8 sono affetti da RCU e 20 da MC. Le indicazioni specifiche all'aggiunta della AZA alla terapia steroidea sono state: la steroido-resistenza (12), la steroido-dipendenza (10), la colangite sclerosante (1), l'epatite autoimmune (1); in 4 pazienti si è iniziato il trattamento d'emblee. Sono state valutate l'efficacia (effetto su PCDAI o sul RCU-score, effetto sul fabbisogno di steroidi), l'importanza degli effetti collaterali e le cause di interruzione della terapia.

L'età media (±DS) alla diagnosi di MICI e all'inizio della terapia con AZA è risultata essere di 10.3 ±4.4 e di 14.7 ±4.5 anni rispettivamente. La durata media del trattamento con AZA è stata di 17.6 ±17.0 mesi; la dose media giornaliera del farmaco pari a 1.3 ±0.3 mg/kg/die.

Dei 28 pazienti, 11 (39%) hanno dovuto sospendere la terapia con AZA per uno dei seguenti motivi: effetti indesiderati (pancreatite, aumento delle amilasi, aumento delle transaminasi >2-4x, leucopenia: in 6 soggetti), mancata risposta (2), intervento chirurgico d'urgenza (1) non-compliance (1). In altri 7 i disturbi si sono risolti spontaneamente (4) o dopo riduzione della dose (1) o anche solo dopo una transitoria interruzione di questa (1).

Il valore medio del PCDAI per la MC all'inizio della terapia con AZA è stato 26,2+/- 11,4, quello all'ultimo follow-up 6,5+/- 8,7 ( (p<0,0001). Il valore medio del RCU-score per la RCU è stato di 7,5+-16 all'inizio e di 3.0+-3,3 all'ultimo follow-up (p<0,05).

Dei 17 pazienti tuttora in trattamento con AZA, 7(25%) hanno potuto sospendere la teapia steroidea, 7 hanno potuto ridurre il dosaggio degli steroidi a <0,1 mg/Kg , 4 a un dosaggio >0,1<0,2 mg/Kg e 2 a un dosaggio>0,2<04. La differenza tra la dose giornaliera di steroidi assunta all'inizio del trattamento con AZA (0,7 mg/Kg+/-0,4) e quella dell'ultimo follow-up (0,1+/-0,2 mg/Kg) è molto significativa (p<0,0001).

La terapia con AZA è sostanzialmente ben tollerata, ragionevolmente maneggevole, molto efficace sia sui sintomi della MICI sia sulla possibilità di ridurre a un dosaggio accettabile la terapia steroidea.